Medzinárodný deň klinických experimentov

09.03.2024

Klinické experimenty sú jednou z najúspešnejších metód na zistenie, ktoré lieky dokážu liečiť konkrétne choroby alebo zlepšiť určité telesné funkcie. Iba prostredníctvom klinických skúšok je možné nájsť nové lieky a metódy detekcie, diagnostiky a prevencie chorôb. V laboratóriu alebo na zvieratách nie je možné zistiť, čo funguje a čo nie, kým výskumníci najprv neurobia klinické skúšky na ľuďoch.

Kto prišiel s týmto dňom?

Medzinárodný deň klinických experimentov vznikol vo Veľkej Británii v roku 2005. V ten deň roku 1747 britský lekár James Lind začal historicky prvý klinický test na liečbu skorbutu. Cieľom tohto medzinárodného dňa je zvýšenie povedomia o dôležitosti výskumu, podpora zdravotnej starostlivosti a zlepšenie klinickej praxe po celom svete.

Čo sú klinické experimenty?

Klinické experimenty (častejšie sa používajú termíny klinické skúšky alebo klinické štúdie) sú výskumné štúdie, ktoré sa vykonávajú na ľuďoch. Ich hlavným cieľom je zistiť, či sú nové liečebné postupy, lieky, zdravotnícke pomôcky, chirurgické zákroky alebo preventívne stratégie bezpečné a účinné.
Ide o systematický proces, ktorý musí prejsť prísnymi reguláciami a etickými kontrolami, aby sa zaistila bezpečnosť a práva účastníkov.

Hlavné ciele klinických skúšok:

Testovanie bezpečnosti: Zistiť, aké vedľajšie účinky má nová liečba a aká je jej tolerancia.
Testovanie účinnosti: Overiť, či nová liečba funguje lepšie ako existujúce metódy, placebo, alebo či vôbec funguje.
Určenie dávkovania: Nájsť optimálnu dávku lieku.
Porovnanie s inými liečbami: Zistiť, či je nová liečba lepšia ako tie, ktoré sú už dostupné.
Zlepšenie kvality života: Posúdiť, či nová liečba zlepšuje kvalitu života pacientov.

Klinické skúšky prebiehajú v niekoľkých fázach, pričom každá fáza má špecifické ciele:

Fáza 0 (Exploračná): Veľmi malý počet ľudí (menej ako 15) dostane sub-terapeutické dávky nového lieku, aby sa získali počiatočné informácie o tom, ako sa liek správa v tele.
Fáza I: Zapojí sa malá skupina zdravých dobrovoľníkov (20-100) alebo niekedy aj pacientov s pokročilým ochorením. Hlavným cieľom je posúdiť bezpečnosť lieku, určiť bezpečné dávkovanie a zistiť, ako sa liek absorbuje, distribuuje, metabolizuje a vylučuje z tela.
Fáza II: Zúčastňuje sa väčšia skupina pacientov (niekoľko stoviek), ktorí majú dané ochorenie. Cieľom je posúdiť účinnosť lieku pri liečbe ochorenia a ďalej monitorovať jeho bezpečnosť a vedľajšie účinky.
Fáza III: Zahŕňa tisíce pacientov. Liek sa porovnáva so štandardnou liečbou alebo placebom. Je to najväčšia a najdôležitejšia fáza pred schválením lieku. Posudzuje sa dlhodobá bezpečnosť a účinnosť.
Fáza IV (Po registrácii): Prebieha po schválení a uvedení lieku na trh. Monitoruje sa dlhodobá bezpečnosť, účinnosť, objavujú sa zriedkavé vedľajšie účinky a zbierajú sa ďalšie údaje o lieku v reálnom prostredí.

Etické aspekty a ochrana účastníkov:

Informovaný súhlas: Pred účasťou musí každý dobrovoľník plne porozumieť cieľom štúdie, rizikám, prínosom a alternatívam a písomne s účasťou súhlasiť.
Etické komisie/Komisie pre etiku výskumu: Nezávislé komisie (zložené z lekárov, vedcov, laikov) posudzujú a schvaľujú každú klinickú skúšku, aby sa zaistilo, že je eticky správna a chráni práva a bezpečnosť účastníkov.
Randomizácia a zaslepenie: Aby sa minimalizovali skreslenia výsledkov, účastníci sú často náhodne priradení do skupín a niekedy ani pacienti, ani lekári nevedia, kto dostáva liek a kto placebo (dvojito zaslepená štúdia).

Klinické skúšky sú neoddeliteľnou súčasťou vývoja nových liekov a medicínskych postupov a sú kľúčové pre zlepšovanie zdravotnej starostlivosti.

História

Už Hippokrates (cca 460 – 370 pred n. l.) zastával myšlienku, že lekári by mali pozorovať a zaznamenávať vplyv rôznych liečebných postupov. Avšak išlo skôr o neštruktúrované pozorovania pacientov, nie o systematické experimenty s kontrolnými skupinami.
V stredoveku existovali izolované pokusy, napríklad v roku 1025 perzský lekár Avicenna vo svojom "Kánone medicíny" formuloval pravidlá pre testovanie liekov, ktoré zahŕňali testovanie na ľuďoch. Avšak až do 18. storočia chýbala vedecká metodika a koncept kontrolnej skupiny.
Za prvú modernú klinickú skúšku sa všeobecne považuje experiment škótskeho lodného lekára Jamesa Linda (1716 – 1794). Lind sa snažil nájsť liek na skorbut, ktorý decimoval posádky lodí. V roku 1747 na palube lode HMS Salisbury vybral 12 námorníkov trpiacich skorbutom, rozdelil ich do šiestich dvojíc a každej dvojici podával inú diétnu prísadu (napr. mušt, ocot, morskú vodu). Dvojica, ktorá dostávala pomaranče a citróny, sa rýchlo zotavila. Lindov experiment bol prelomový, pretože používal kontrolované skupiny a systematické porovnanie.
V 19. storočí sa začala rozvíjať štatistika, čo umožnilo kvantitatívne vyhodnocovanie výsledkov. Avšak randomizácia (náhodné priradenie do skupín) ešte nebola bežnou praxou.
Práce Louisa Pasteura na vývoji vakcín (napr. proti besnote) tiež zahŕňali testovanie na ľuďoch, ale metodika nebola taká prísna ako dnešné štandardy.
Koncept placeba sa začal neformálne používať, no jeho význam pre "zaslepené" štúdie nebol plne pochopený.
Po druhej svetovej vojne a rozvoji nových liekov (napr. antibiotík) bolo zrejmé, že je potrebný systematický a objektívny spôsob testovania.
Britský štatistik a epidemiológ Austin Bradford Hill je považovaný za otca moderných randomizovaných kontrolovaných štúdií (RCTs). Jeho štúdia z roku 1948, ktorá testovala streptomycin na liečbu tuberkulózy, bola prvou prísne randomizovanou a kontrolovanou štúdiou s jasným protokolom.
Reakciou na neetické experimenty počas druhej svetovej vojny (najmä nacistické experimenty na ľuďoch) bol vytvorený Nürnberský kódex. Ten stanovil základné etické princípy pre výskum na ľuďoch, pričom kľúčový bol princíp informovaného súhlasu a právo účastníka kedykoľvek odstúpiť zo štúdie.
Svetová lekárska asociácia (WMA) prijala Deklaráciu z Helsínk, ktorá rozšírila a spresnila etické zásady Nürnberského kódexu, čím poskytla globálny etický rámec pre medicínsky výskum zahŕňajúci ľudské subjekty.
V 60. a 70. rokoch sa v USA a ďalších krajinách začali povinné etické komisie (Institutional Review Boards – IRBs) alebo etické komisie pre výskum (ECRs), ktoré dohliadajú na etickú stránku a bezpečnosť všetkých klinických skúšok.
Vznikli a posilnili sa národné a medzinárodné regulačné orgány (napr. americký FDA – Food and Drug Administration, európska EMA – European Medicines Agency), ktoré stanovujú prísne požiadavky na klinické skúšky pred schválením akéhokoľvek nového lieku alebo terapie.
Boli vyvinuté medzinárodné štandardy pre návrh, vykonávanie, monitorovanie, audit, zaznamenávanie, analýzu a podávanie správ o klinických skúškach, známe ako Správna klinická prax (Good Clinical Practice – GCP). Klinické skúšky sa stávajú čoraz viac globálnymi, prebiehajú v mnohých krajinách s rôznorodou populáciou.
Využívanie pokročilej štatistiky, výpočtovej techniky, elektronického zberu dát a digitálnych nástrojov výrazne zefektívnilo a spresnilo proces klinických skúšok.

Prečo sú klinické skúšky dôležité?

Zabezpečenie bezpečnosti a účinnosti: Toto je ich najdôležitejšia úloha. Klinické skúšky sú jediný spôsob, ako vedecky overiť, či je nový liek, liečebný postup, zdravotnícka pomôcka alebo očkovacia látka pre ľudí bezpečná a či skutočne funguje tak, ako sa očakáva. Bez nich by sme nemohli s istotou povedať, či je liečba prínosná alebo či nespôsobí viac škody ako úžitku.
Pokrok v medicíne: Sú nevyhnutným krokom k vývoju nových a lepších terapií. Umožňujú preklad laboratórneho výskumu a teoretických poznatkov do praktických riešení pre pacientov. Bez klinických skúšok by sa medicína nemohla posúvať vpred a pacientom by neboli dostupné inovatívne možnosti liečby.
Medicína založená na dôkazoch: Poskytujú robustné vedecké dôkazy, na základe ktorých môžu lekári a zdravotnícki pracovníci prijímať informované rozhodnutia o starostlivosti o pacientov. Zabezpečujú, že liečba, ktorú pacienti dostávajú, je podložená objektívnymi a overenými dátami, nie iba anekdotami alebo predpokladmi.
Zlepšenie kvality života a záchrana životov: Úspešné klinické skúšky vedú k objaveniu liečebných postupov, ktoré zlepšujú kvalitu života pacientov, zmierňujú utrpenie a v mnohých prípadoch zachraňujú životy. Pre niektorých pacientov sú klinické skúšky jedinou nádejou na prístup k najnovším a najsľubnejším terapiám, ktoré ešte nie sú bežne dostupné.
Povinnosť pre schválenie: Regulačné úrady po celom svete (ako napr. americký FDA, európska EMA alebo slovenský ŠÚKL) vyžadujú rozsiahle a úspešné klinické skúšky, aby mohli schváliť nový liek alebo zdravotnícku pomôcku na používanie. Bez týchto dôkazov nie je možné produkt uviesť na trh a sprístupniť pacientom.
Zodpovednosť a etika: Klinické skúšky sú vykonávané pod prísnym etickým dohľadom, ktorý chráni práva, bezpečnosť a blaho účastníkov. Princípy ako informovaný súhlas a dohľad etických komisií zabezpečujú, že výskum je vedený zodpovedne a s rešpektom k ľudskej dôstojnosti.

Čo by sme mali tento deň robiť?

Zistite viac o tom, ako klinické skúšky fungujú, prečo sú dôležité a aké sú ich fázy.
Šírte informácie o význame klinického výskumu medzi priateľmi, rodinou a na sociálnych sieťach. Používajte hashtagy ako #MedzinarodnyDenKlinickychSkusok alebo #InternationalClinicalTrialsDay.
Vyjadrite vďaku výskumníkom, lekárom, zdravotným sestrám a ďalším odborníkom, ktorí pracujú v oblasti klinického výskumu.
Predovšetkým si pripomeňte a oceňte odvahu a prínos dobrovoľníkov a pacientov, ktorí sa zúčastňujú klinických skúšok. Bez ich účasti by nebol možný medicínsky pokrok.
Zvýšte povedomie o dôležitosti etických princípov v klinických skúškach, ako je informovaný súhlas a ochrana práv účastníkov.
Podporujte transparentnosť a vysoké štandardy v medicínskom výskume.
Pripomeňte si medicínske prelomové objavy (napr. vakcíny, nové liečby rakoviny, lieky na chronické ochorenia), ktoré boli možné vďaka klinickým skúškam.
Uvedomte si, ako klinický výskum zlepšuje zdravie a kvalitu života miliónov ľudí na celom svete.
Ak ste pacient s ochorením a hľadáte nové možnosti, informujte sa o možnostiach účasti na klinických skúškach, ktoré môžu byť pre vás relevantné (vždy po konzultácii s lekárom a dôkladnom preštudovaní informovaného súhlasu).
Ak ste zdravý dobrovoľník, môžete zvážiť účasť na skúškach fázy I, ktoré pomáhajú pri testovaní bezpečnosti nových liekov.